Pela primeira vez na história, há um medicamento aprovado no Brasil capaz de adiar o diagnóstico de diabetes tipo 1. Não é cura. Não é prevenção definitiva. Mas é, no vocabulário preciso da medicina, uma mudança de história natural da doença, e isso importa muito para as famílias afetadas.
O que aconteceu
Em 9 de março de 2026, a ANVISA publicou no Diário Oficial da União (Resolução RE nº 897) a aprovação do teplizumabe, comercializado como Tzield pela Sanofi.3 A indicação é específica: atrasar a progressão do diabetes tipo 1 estágio 3 em pacientes com 8 anos ou mais que já se encontram no estágio 2, ou seja, antes do aparecimento dos sintomas clínicos.
O Brasil segue os passos do FDA americano, que aprovou o mesmo medicamento em novembro de 2022.4 Na época, foi a primeira aprovação mundial de qualquer terapia modificadora de curso do DM1.
Por que isso importa, em números reais
O estudo principal foi o TrialNet TN10, publicado no New England Journal of Medicine em 2019 (Herold KC et al., PMID 31180194). Eram 76 parentes de primeiro grau de pessoas com DM1 em estágio 2: todos com dois ou mais autoanticorpos pancreáticos e com alterações glicêmicas detectáveis, mas ainda sem sintomas.1
O resultado principal: quem recebeu teplizumabe levou em mediana 48,4 meses para progredir ao diabetes clínico. Quem recebeu placebo, 24,4 meses. A diferença é de quase dois anos. A taxa anualizada de progressão caiu de 35,9% (placebo) para 14,9% (teplizumabe).1
Em seguimento estendido publicado na Science Translational Medicine em 2021 (Sims EK et al., PMID 33658358), os números ficaram ainda mais favoráveis: medianas de 59,6 versus 27,1 meses, com 50% do grupo tratado ainda sem diabetes, contra 22% no grupo controle.2
Traduzindo sem jargão: o medicamento não impede o DM1, mas empurra o relógio para frente. Para uma criança em fase escolar ou um adolescente, dois anos a mais sem insulina, sem hipoglicemias noturnas, sem monitoramento contínuo, representam ganho concreto de qualidade de vida e tempo para preparação familiar e psicológica.
Como funciona
O teplizumabe é um anticorpo monoclonal humanizado que se liga ao receptor CD3, presente na superfície dos linfócitos T. No DM1, linfócitos T autorreativos atacam as células beta do pâncreas, aquelas que produzem insulina. O teplizumabe modula esse ataque: parte dessas células T passa a um estado de "exaustão funcional", diminuindo a destruição das ilhotas pancreáticas.
O tratamento é um ciclo único de 14 dias em infusão intravenosa, não é uma terapia crônica.
Quem pode se beneficiar
A população elegível é pequena e bem delimitada. Para considerar o tratamento, é necessário:
- Ser parente de primeiro grau (pai/mãe, filho/a, irmão/irmã) de alguém com DM1
- Ter dois ou mais autoanticorpos pancreáticos positivos (anti-GAD, anti-IA-2, anti-IAA, anti-ZnT8)
- Ter alteração glicêmica detectável: glicemia de jejum ≥ 110 mg/dL, ou ≥ 140 mg/dL em 30/60 minutos no TOTG, ou tolerância à glicose diminuída, mas sem critério diagnóstico pleno de diabetes
- Ter 8 anos ou mais
Isso é chamado de "DM1 estágio 2" pela classificação atual da American Diabetes Association e da Endocrine Society. A maioria das pessoas nessa fase não sabe que se encontra nela, e é por isso que o rastreio em familiares é fundamental.
O programa internacional TrialNet (trialnet.org) oferece esse rastreio gratuitamente em muitos países, mas não tem representação formal no Brasil.6 Endocrinologistas e centros de referência em DM1 são o caminho nacional para identificar candidatos.
O que ainda não está resolvido
Acesso e custo. O tratamento custa aproximadamente R$ 957.000–990.000 (US$ 193.000–200.000)* nos Estados Unidos pelo ciclo completo de 14 dias. No Brasil, a ANVISA aprovou, mas o preço ainda passa pela revisão da CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) antes de chegar às farmácias. Não há avaliação do CONITEC em andamento conhecida, o que significa que o SUS não cobre o medicamento por enquanto.
Planos de saúde têm obrigação potencial de cobertura quando há indicação médica comprovada para uma condição coberta, mas o caminho pode envolver negativa e recurso judicial, um percurso que não está ao alcance de todas as famílias.
Duração do efeito. O estudo TN10 mostrou retardo, não prevenção permanente. A maioria dos participantes ainda desenvolveu DM1, apenas mais tarde.1 Não sabemos se um segundo ciclo de tratamento seria seguro ou eficaz.
Efeitos adversos. O teplizumabe causa queda transitória na contagem de linfócitos e pode provocar sintomas semelhantes aos de gripe nas primeiras infusões. Infecções foram mais frequentes no grupo tratado do que no placebo.1 A administração exige monitoramento clínico.
Rastreio no Brasil. Identificar candidatos exige estrutura de testagem de autoanticorpos que ainda não é rotina nos serviços públicos brasileiros.
O que muda na prática hoje
Para a maioria das pessoas, nada muda imediatamente. Mas para famílias com histórico de DM1, a aprovação traz uma pergunta nova: alguém na nossa família deveria ser rastreado?
A resposta depende de avaliação com endocrinologista, de preferência em um centro com experiência em DM1, que pode solicitar a pesquisa de autoanticorpos e, se positiva, indicar o TOTG para estadiar o risco. A Sociedade Brasileira de Diabetes reconheceu a aprovação como "muito importante" e considera que ela "abre o caminho para a medicina poder prevenir completamente a doença" no futuro.5
Por enquanto, o teplizumabe é uma boa notícia real para um grupo restrito de pessoas, num país onde o acesso ainda é incerto. Vale acompanhar, e vale conversar com o endocrinologista se sua família tem DM1.
*Cotação aproximada de R$ 4,96/US$ em 30 de abril de 2026.
Este conteúdo é informativo e não substitui consulta com endocrinologista pediátrico ou adulto.