Editoria
Terapias Gênicas
Edição gênica, vetores virais, CRISPR e tratamentos que corrigem o DNA.
Terapia gênica para hemofilia A: o que valoctocogene roxaparvovec mostrou em 5 anos de seguimento
Uma única dose de um vírus modificado pode substituir anos de infusões de Fator VIII? Os dados do ensaio GENEr8-1 mostram resultados duráveis, mas o acesso ainda é um obstáculo real para a maioria dos pacientes no mundo.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 06 de junho de 2026
Primeiro remédio com alvo e molécula descobertos por IA chega à fase 3 em fibrose pulmonar
Rentosertib, desenvolvido pela Insilico Medicine, é o primeiro fármaco em que tanto o alvo molecular quanto a molécula foram descobertos por IA generativa — e os resultados de fase 2a em fibrose pulmonar idiopática abriram caminho para o maior ensaio clínico.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 23 de maio de 2026
Casgevy além da anemia falciforme: o que já é real, o que ainda é pediatria e o que continua caro
A primeira terapia CRISPR aprovada já tem uso para anemia falciforme e beta-talassemia, além de dados pediátricos promissores. A barreira agora é menos científica e mais logística, regulatória e financeira.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 18 de maio de 2026
CRISPR no câncer: editar células T para atacar tumores sólidos, primeiros resultados humanos
Um ensaio de fase 1 publicado no Lancet Oncology mostrou que é possível editar geneticamente linfócitos do próprio paciente para remover um "freio" interno e torná-los mais eficazes contra cânceres avançados. Uma resposta completa sustentada por mais de 21 meses. E o que isso ainda não significa.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 14 de maio de 2026
Luxturna e a primeira terapia gênica oftalmológica: o que muda para quem nasce com a mutação RPE65
Um vírus modificado carregando um gene funcional, injetado diretamente sob a retina: entenda como essa terapia funciona, o que ela consegue (e o que não consegue) fazer, e por que, mesmo aprovada no Brasil, ainda é quase impossível de acessar.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 30 de abril de 2026
Terapia gênica deixou o laboratório: o que já é comercial no mundo e o que vem agora
Dos primeiros produtos aprovados ao Casgevy, a primeira terapia CRISPR: um panorama de onde estamos e o que o pipeline promete, com cuidado com os custos e os limites reais.
Dr. Lucca Ortolan Hansen · 29 de abril de 2026
